Dyne therapeutics Обзор

О Dyne therapeutics

Dyne Therapeutics: революция в лечении наследственных заболеваний мышц

Dyne Therapeutics — биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой революционных методов лечения наследственных заболеваний мышц. Компания была основана в 2018 году командой опытных ученых и предпринимателей, которые осознали необходимость инновационных методов лечения этих изнурительных состояний.

Наследственные мышечные заболевания представляют собой группу генетических заболеваний, которые поражают мышцы, вызывая их слабость, истощение и потерю функций. Эти состояния могут быть разрушительными для пациентов и их семей, поскольку они часто приводят к прогрессирующей инвалидности и снижению качества жизни.

Dyne Therapeutics занимается разработкой методов лечения, направленных на устранение основных генетических причин этих заболеваний. Подход компании включает использование собственной технологической платформы для доставки терапевтических нуклеиновых кислот непосредственно в пораженные мышцы с целью восстановления или замены дефектных генов.

Одним из ключевых преимуществ подхода Дайна является его способность воздействовать на определенные ткани и клетки организма. Это точное нацеливание сводит к минимуму нецелевые эффекты и снижает риск токсичности или других побочных эффектов.

Технологическая платформа компании основана на исследованиях, проведенных в Гарвардской медицинской школе докторами. Эрик Олсон и Брюс Конклин. Это исследование привело к открытию нового класса молекул, называемых «олигонуклеотидами, связывающими протеинкиназу миотонической дистрофии (DMPK)» (DBO), которые обладают уникальными свойствами, которые делают их идеальными для доставки терапевтических нуклеиновых кислот.

Dyne обладает эксклюзивными правами на эту технологическую платформу, которую она усовершенствовала благодаря сотрудничеству с ведущими академическими учреждениями и отраслевыми партнерами. Компания также собрала команду мирового уровня, обладающую опытом в области генетики, разработки лекарств, регулирования и коммерциализации.

В настоящее время Dyne занимается разработкой методов лечения трех наследственных мышечных заболеваний: миотонической дистрофии 1 типа (DM1), лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD) и мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Эти состояния представляют собой значительные неудовлетворенные медицинские потребности, поскольку в настоящее время нет утвержденных методов лечения.

DM1 вызывается экспансией повторяющейся последовательности ДНК в гене DMPK. Это расширение приводит к аномальному сплайсингу РНК в пораженных клетках, в результате чего токсичные молекулы РНК накапливаются внутри клеток и со временем вызывают повреждения. Ведущая программа Дайна направлена ​​на разработку DBO, которые могут избирательно расщеплять эти токсичные молекулы РНК, оставляя нормальные РНК нетронутыми.

ЛЛПД вызывается делециями или мутациями в районе хромосомы 4q35. Этот регион содержит несколько генов, участвующих в развитии и функционировании мышц. Программа Dyne FSHD направлена ​​​​на разработку DBO, которые могут выборочно заглушать один или несколько генов в этом регионе, не затрагивая другие близлежащие.

Наконец, DMDis вызывается мутациями в гене, кодирующем дистрофин, белок, который играет критическую роль в поддержании структурной целостности мышечных волокон. Программа Дайна для DMDis направлена ​​на разработку DBO, которые могут вызвать пропуск экзона для восстановления функционального дистрофина пораженных мышц. пани.


В дополнение к ведущим программам Dyne предоставляет мощную платформу для адресной доставки терапевтических нуклеиновых кислот. Эта технология имеет широкое применение при других генетических нарушениях и потенциально может быть использована для разработки методов лечения целого ряда состояний, таких как рак и сердечно-сосудистые заболевания.


В целом, компания Dyne обладает потенциалом для революционного преобразования лечения наследственных мышечных заболеваний. Научный опыт компании, передовая технологическая платформа и команда мирового уровня позволяют ей продвигать ведущие программы клинической разработки и предоставлять изменяющие жизнь терапии пациентам, которые в них отчаянно нуждаются. Показано, что он действительно нацелен на то, чтобы изменить жизнь людей, пострадавших от таких сложных условий.