О Vedere bio
Vedere Bio: новаторское восстановление зрения за пределами традиционной генной терапии
Vedere Bio II — биотехнологическая компания, которая произвела революцию в области генной терапии. Миссия компании состоит в том, чтобы восстановить потерю зрения, а не просто замедлить ее, путем разработки инновационных методов лечения наследственных заболеваний сетчатки (IRS). Подход Vedere Bio II выходит за рамки традиционной генной терапии и направлен на устранение основной причины IRD.
Наследственные заболевания сетчатки — это группа редких генетических заболеваний, поражающих сетчатку — светочувствительную ткань в задней части глаза. Эти состояния могут привести к прогрессирующей потере зрения и слепоте, часто начиная с детского или подросткового возраста. В настоящее время не существует эффективных методов лечения большинства ИРЗ, что делает их серьезной неудовлетворенной медицинской потребностью.
Vedere Bio II была основана в 2019 году командой ведущих специалистов в области офтальмологии и генной терапии. Подход компании основан на многолетних исследованиях генетики и биологии IRD. Ученые Vedere Bio II определили новые мишени и разработали запатентованные технологии, которые позволяют точно доставлять терапевтические гены в определенные клетки сетчатки.
Одной из ключевых инноваций Vedere Bio II является использование аденоассоциированных вирусов (AAV) в качестве векторов для доставки генов. AAV — это небольшие вирусы, которые могут инфицировать клетки человека, не вызывая заболевания. Они широко изучались в качестве потенциальных средств доставки терапевтических генов для лечения генетических нарушений, таких как IRD.
Однако традиционная генная терапия на основе AAV имеет ограничения, когда речь идет о лечении сложных заболеваний, таких как IRD. Одной из проблем является достижение достаточного уровня экспрессии трансгена во всех соответствующих типах клеток сетчатки. Еще одна проблема заключается в том, чтобы избежать иммунных реакций, которые могут ограничить эффективность или вызвать побочные эффекты.
Компания Vedere Bio II преодолела эти трудности, разработав векторы AAV нового поколения с повышенной специфичностью и эффективностью. Эти векторы позволяют целенаправленно доставлять терапевтические гены к определенным типам клеток сетчатки, сводя к минимуму нецелевые эффекты и иммунные реакции.
Еще одно ключевое новшество от Vedere Bio II — это направленность на восстановление зрения, а не только на замедление его потери. Традиционная генная терапия IRD направлена на замедление прогрессирования потери зрения путем замены или дополнения дефектных генов в сетчатке. Хотя этот подход может быть эффективным в некоторых случаях, он не устраняет основное повреждение клеток сетчатки.
Подход Vedere Bio II выходит за рамки замены генов и направлен на восстановление функции поврежденных клеток сетчатки. Ученые компании разработали новые методы генной терапии, которые могут активировать спящие пути в клетках сетчатки и способствовать их выживанию и регенерации.
У Vedere Bio II есть целый ряд многообещающих кандидатов на генную терапию для лечения различных ИРЗ, включая врожденный амавроз Лебера (LCA), синдром Ашера и болезнь Штаргардта. Компания уже продемонстрировала подтверждение концепции в доклинических исследованиях и сейчас продвигает своих ведущих кандидатов к клиническим испытаниям.
В дополнение к своей инновационной науке, Vedere Bio II имеет сильную команду с глубокими знаниями в области офтальмологии, генетики и разработки лекарств. В руководство компании входят опытные руководители ведущих биотехнологических компаний, таких как Biogen и Novartis.
Vedere Bio II также хорошо финансируется при поддержке ведущих фирм венчурного капитала, таких как ARCH Venture Partners и F-Prime Capital. В 2019 году компания привлекла 77 миллионов долларов в рамках раунда финансирования серии A, одного из крупнейших для биотехнологической компании на доклинической стадии.
В целом, Vedere Bio II может оказать значительное влияние на область генной терапии наследственных заболеваний сетчатки. Его инновационный подход открывает большие перспективы для восстановления зрения миллионов людей во всем мире, страдающих от этих разрушительных условий.
Переведено
vederebio.com
